Grupul farmaceutic Novartis a lansat un program de tip loterie prin care oferă în mod gratuit doze produse prin intermediul terapiei genetice, stârnind critici din partea grupurilor de pacienţi, aceştia fiind de părere că modul de distribuire al unui remediu dedicat tratării bebeluşilor este total inadecvat, potrivit Wall Street Journal.

Zolgensma, un medicament administrat intravenos o singură dată, vizează bolile mortale ale căror victime nu îşi pot controla muşchii şi se vinde în prezent doar în Statele Unite. Având un preţ de 2,1 milioane de dolari, este cel mai scump medicament din lume.

Programul global de administrare a medicamentului ia în calcul un număr limitat de oameni ce suferă de atrofie musculară spinală (AMS), pacienţii aflându-se în afara Statelor Unite. Însă mai multe grupuri de pacienţi au criticat mişcarea, subliniind problemele etice cu care se confruntă producătorii de medicamente în ceea ce priveşte alegerea beneficiarilor.

Companiilor le este permis să ofere gratis medicamente neaprobate ţărilor dispuse să intre în programe dedicate tratamentelor de tip experimental, programe ce sunt valabile doar pentru pacienţii în stări extrem de grave.

Abordarea pe care grupul farmaceutic o lansează vine în urma cererilor tot mai mari ale medicamentului în ţări unde Zolgensma nu a fost încă aprobat. În mod normal, producătorii se confruntă cu un număr moderat de cereri de medicamente, numărul ţinând cont atât de beneficii, cât şi de pericole.

Prin intermediul programului, doctorii pot trimite cereri de tratare, pacienţii eligibili intrând într-un proces de extragere la fiecare două săptămâni. AveXis, unitatea din cadrul Novartis care produce medicamentul, poate distribui circa 100 de doze gratuite pe an. Doar în Europa, aproximativ 1.600 de copii suferă de tipul 1 de AMS, cea mai severă formă pe care o poate lua atrofia.