Editas Medicine plănuieşte să înceapă testările pe oameni pentru a modifica ADN-UL şi astfel ar putea vindeca orbirea infantilă moştenită, potrivit The Telegraph.

Oamenii cu ADN-ul modificat genetic ar putea deveni o realitate în următorii doi ani după ce o companie biotech a anunţat planurile de a începe testările unei tehnici inovatoare.

Editas Medicine plănuieşte să devină primul laborator din lume care să "editeze" ADN-ul pacienţilor care suferă de o boală genetică, în cazul de faţă amauroza congenitala Leber, o orbire infantila mostenita, cauzata de o anomalie a unei singure gene. Oamenii de ştiinţă de la Editas cred că pot repara această anomalie prin intermediul tehnicii Crispr. Katrine Bosley, şeful executiv al Editas Medicine, a declarat în timpul unei conferinţe de presă că speră ca firma să înceapă testele pe pacienţi orbi în 2017.

Ar fi pentru prima dată când această tehnică ar fi folosită pe oameni. În momentul de faţă, editarea genetică este interzisă în Statele Unite, aşa că Editas Medicine ar avea nevoie de permisiune specială pentru teste.

Această nouă tehnică este împrumutată de la bacterii. Bacteriile au în ADN-ul lor o serie de cod genetic ce aparţine viruşilor, astfel bacteriile pot recunoaşte momentul când viruşii se aproprie. Când bacteriile detectează viruşii, acestea elimină o enzimă care atacă viruşii. Oamenii de ştiinţă se folosesc de acest mecanism pentru a îndepărta zonele mutate din ADN.

Potrivit MIT Technology Review, pacienţiilor Editas o să le fie injectate în ochii "supe de viruşi", complexului de enzime CRISPR/Cas9, care duce la formarea de noi legături şi la desfacerea altora, în cadrul ADN-ului, în anumite regiuni cromozomiale. Enzimele pot fi programate să ţintească o anumită genă problematică, ce este astfel înlocuită sau reparată cu ajutorul unei alte molecule, introdusă simultan cu enzimele.

Dacă tratamentul este un succes, aceeaşi tehnică ar putea fi folosit pentru oamenii care suferă de alte boli genetice precum boala Huntingon. 

Tot anul aceasta, cercetătorii chinezi au modificat, în premieră mondială, genomul unor embrioni umani. Potrivit articolului din Protein & Cell, savanţii chinezi conduşi de Junjiu Huang, cercetător în domeniul genetic la Universitatea Sun Yat-sen din Guangzhou, au încercat să prevină îngrijorările de ordin etic utilizând embrioni "non-viabili", care nu pot duce la naşterea unei persoane. Embrionii au fost obţinuţi de la clinici chineze de fertilitate. Savanţii au încercat să modifice gena responsabilă pentru talasemie (β-thalassaemia), o maladie a sângelui, potenţial mortală, folosind o tehnică de modificare genetică numită CRISPR/Cas9. Oamenii de ştiinţă au spus că rezultatele au indicat prezenţa unor obstacole majore în calea utilizării metodei în aplicaţii medicale.